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8月26日，由广州南沙粤港澳大湾区生命科学产业促进会、粤港澳大湾区精准医学研究院（广州）、广州市生物产业联盟联合主办的“中国南沙细胞和基因产业创新发展大会”，将在广州南沙国际会展中心拉开帷幕。
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这场聚焦细胞与基因领域的行业盛会，不仅是对南沙近年来在该产业深耕布局所获成果的肯定，更将拆解南沙突破细胞与基因治疗“洼地”局限、迈向“全球治疗高地”的核心逻辑。而这一成功背后，离不开一批创新企业的“破冰前行”。
霖南科技：让地贫患者在南沙痊愈
“从2015年至今，我们只做一件事：把细胞与基因治疗技术从实验室推向临床，让患者用得起、治得好。”霖南基因科技（广东）有限公司（下称“霖南科技”）的这一初心，在南沙这片创新热土上迎来了关键突破，也为全国患β—地中海贫血（简称“地贫”）患者点亮了希望之光。
作为国内最早聚焦细胞与基因治疗领域的企业之一，霖南科技在地贫治疗领域沉淀了多项国际领先技术。借助《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》（即《南沙意见》）的政策东风，企业于2023年与广州市第一人民医院南沙医院（下称“南沙医院”）合作，打通了“临床研究—临床应用” 的快速通道，让成熟技术得以跳过“漫长等待”，直接对接患者需求。
地贫作为华南地区高发的遗传性血液病，传统治疗依赖长期输血与去铁治疗，不仅造成患者生活质量低下，甚至大量患者难以存活至成年。
“我们的解决方案将直击病灶。”霖南科技创始人兼CEO吴昊泉介绍，企业的核心疗法是通过提取患者自体造血干细胞，经基因修饰恢复β—珠蛋白基因的正常功能后，再由南沙医院完成移植，从根源上解决地贫致病问题。
截至目前，双方合作的这一“治愈性疗法”已为14名地贫患者完成自体造血干细胞输注。12名患者已成功植入自体造血干细胞并顺利出舱，其中9人已康复出院，血红蛋白水平恢复正常，实现“一次治疗、终身治愈”。
“对我们而言，南沙的政策不仅仅是‘绿色通道’，更是‘创新赛道’。”吴昊泉表示，《南沙意见》的出台，让急需救治的地贫患者提前获得生机。如今，依托国家支持广州南沙放宽医药和医疗器械市场准入限制的独特优势，霖南科技正吸引全国的地贫患者前来治疗，推动南沙进一步成为“全球地贫基因治疗新高地”。
在地贫治疗领域取得突破的同时，霖南科技的细胞与基因治疗布局正持续拓宽。“我们在帕金森病、血友病、艾滋病等领域的细胞与基因治疗研发也稳步推进，未来，将与南沙医院深化合作，推动更多适应症的临床应用落地，更多疑难病症患者获得治愈的可能。”吴昊泉说。
赛隽生物：为肝衰竭患者打开生存之道
“全国每年肝移植名额仅6000个，却有17万肝衰竭患者在等待中失去希望。” 广州赛隽生物科技有限公司（下称“赛隽生物”）推出的骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭技术，为这类急危重症患者打开了新的生存通道。
作为诞生于中山大学的创新力量，赛隽生物自2016年成立以来，其自研的骨髓间充质干细胞注射液，是国内首个进入临床的骨髓来源间充质干细胞急救药物，为后续临床应用奠定了坚实基础。
2023年，《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》（即《南沙意见》）出台，其“先行先试”的政策红利成为赛隽生物落地南沙的关键契机。同年，企业与南沙医院达成合作，计划推出骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭项目。
“我们的技术有个核心优势是无需供体与患者匹配，可制成‘货架型产品’随时供应，医院需要时能随时供应，为肝衰竭患者抢出宝贵的救治时间。”赛隽生物总经理颜孙兴介绍，今年6月，首例肝衰竭患者在接受治疗的48小时后，身体各指标显著改善，如今已进入后续康复阶段。截至目前，已有4例患者接受治疗，其中1例患者已出院。
“南沙的优势，是政策、区位、医疗的‘三重叠加’，这是其他区域难以复制的。”颜孙兴坦言，项目能够落地南沙，不仅因南沙有着全国“先行先试”政策的优势，更重要的是背靠大湾区的优势医疗资源，以及完整的产业支撑体系与创新创业环境。
如今，赛隽生物在南沙的布局正加速深化：已计划在南沙设立生产分支机构，聚焦细胞与基因治疗产品的本地化生产；脑卒中慢性期、急性呼吸窘迫综合征等适应症的临床应用也将陆续落地南沙；未来还将联合中山大学团队探索老年痴呆等难治性疾病的治疗方案，推动“产学研医用”深度融合。
策划：黄少宏
统筹：任燚
撰文：梁诗婷
（图片由受访者提供）
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