全国首例地中海贫血细胞与基因治疗临床应用患者在南沙出舱

近日，来自四川成都的19岁重症地中海贫血患者小志（化名），从广州市第一人民医院南沙医院（下称“南沙医院”）造血干细胞移植病房转入普通病房，顺利走出移植舱。

“这不仅意味着一名重型β型地中海贫血患者重获新生，更标志着全国首个输血依赖型β-地中海贫血基因治疗临床应用项目在南沙医院顺利落地。”南沙医院血液内科副主任医师黄金棋说。这一突破不仅为重型地贫患者带来“一次治疗、终身治愈”的希望，更让南沙跻身全国细胞与基因治疗先行区，成为全国第一个开展地中海贫血细胞与基因治疗临床应用的城市。

“感谢医院让我‘脱贫’了，以后我就可以徒步和爬山了！”6月9日，小志走出南沙医院移植舱时激动地说。这位来自四川成都的青年，因患重型β型地中海贫血，18年来一直依赖输血维持生命，身体出现严重铁过载和器官损伤。

“18年前确诊时，我感觉人生都没了希望。”小志母亲回忆，18年来，孩子辗转多家医院，却因血源紧张陷入“求血”困境。今年3月，他们通过患者社群得知南沙医院开展细胞与基因治疗，便立刻跨省求医。

经全面体检和干细胞采集等严格评估，小志于5月上旬接受治疗。目前，小志血红蛋白和中性粒细胞持续增加，造血功能与免疫功能正逐步恢复至常人水平。

“这是真正意义上的‘治愈’，避免了异体移植的排异风险。”黄金棋介绍，地中海贫血是遗传性溶血性疾病，重型患者若不规范治疗平均寿命不足20岁，传统治疗手段成本高且风险大，而细胞与基因治疗彻底改变了这一局面。

自今年3月以来，南沙医院已接诊大量就地贫治疗项目进行咨询的患者，并为首批符合条件者安排了临床治疗。患者以青少年为主，小志作为首例患者，已成功完成治疗并顺利出舱。

“首例患者成功出舱，是‘政策支持—企业创新—医院应用’协同发力的成果。”南沙医院院长戴奇山表示，2023年12月，国家发改委、商务部、市场监管总局联合发布《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》为创新疗法落地提供了政策支持，南沙区的配套实施细则加速了政策落地。

与医院合作开展新技术临床应用的企业，其KL003细胞注射液通过基因修饰后自体造血干细胞的移植实现患者单次治疗摆脱输血。“我们十年努力开发的产品，终于能造福患者了。”公司的创始人兼CEO感慨，南沙在创新药械临床应用、跨境医疗等领域的先行先试优势，让企业的基因治疗技术迎来落地契机。目前，该企业已完成多个细胞与基因治疗产品早期研发，未来将与南沙医院在罕见病、遗传性疾病等领域深化合作。

南沙新政落地后，吸引了众多企业与当地高水平医院合作开展细胞与基因治疗。其中，与广州市第一人民医院南沙医院合作的骨髓间充质干细胞治疗“慢加急肝衰竭”项目，也有患者进入临床治疗并初步取得明显疗效。该公司负责人称，南沙不仅是政策优惠“热土”，更是能匹配细胞药物研发“高投入、长周期、强监管”特性的“战略高地”。

撰文：梁诗婷

摄影：程宇牧