慢淋精准治疗迈入新时代，诊疗提升白皮书2.0项目启动

1月18日，《2026中国慢性淋巴细胞白血病诊疗提升白皮书》项目正式启动。这标志着我国慢性淋巴细胞白血病（CLL）诊疗从1.0时代的“规范化并跑”迈向2.0时代的“优化领跑”。

中国慢淋工作组基于1.0版本的白皮书调研，首次量化揭示了我国临床实践中对CLL-IPI等预后评估的认知缺口和诊疗水平不均衡问题。随着以索托克拉为代表的新一代BCL2抑制剂在中国首发上市，中国慢淋诊疗正开启精准治疗的新时代。

慢淋现状：发病年龄比欧美国家早

当前，我国慢淋防治形势依然严峻。慢淋在欧美国家的发病率达到10万分之4-5，与此相比，中国慢淋患者发病率仅为约十分之一，但患者基数庞大，且发病率仍呈现上升趋势；另一方面，中国患者的年龄普遍在65岁左右，比欧美国家提早5-10年发病，在发病年龄、分子生物学差异等方面展现出独特性。这对慢淋防治工作提出了更高要求，“摸清中国慢淋家底”成为了推动中国慢淋诊疗水平提升的必要前提和基础。

白皮书1.0：从数据洞察到规范落地

中国慢淋白皮书1.0通过详实调研，首次量化揭示了我国CLL诊疗实践与指南之间的具体差距，为推动全国范围的诊疗规范化进程提供了精准“导航图”。

调研显示，部分医生对于创新药物应用不规范。即使在一线适合治疗的人群中，BTK抑制剂的使用率也仅在31.6%~40.7%之间，这意味着大量可能获益的患者并未用上药。更值得警惕的是，不规范用药现象极为普遍——69%的医生曾减量，66.8%曾中断，约30%的停药是因为不良反应。

哈尔滨血液病肿瘤研究所赵东陆教授指出，1.0版本在推动建立适合国情的预后评估体系方面发挥了三大作用。首先是提示建立本土化评估体系的必要性。调研显示中国患者与西方在发病年龄、伴随疾病谱等方面存在明显差异，不能简单照搬国外模型。其次是推动建立贴合各级医院实际能力的分层路径。从“有没有做预后评估”转向“怎样做好预后评估”，在基因检测可及性不同的地区采取相应策略。最后是促进预后评估与治疗策略一体化，实现“以预后定治疗、以治疗验预后”的闭环管理。

云南省第一人民医院曾云教授则从区域均衡发展角度分析了1.0版本的价值。她指出，我国许多慢淋患者的诊断和初始治疗都在基层医院开始，广大三四线城市医生是指导患者诊疗路径的第一窗口，但不同层级医院在疾病认知、诊疗理念上存在显著差距。

白皮书1.0调研数据显示，CLL中心医院、三甲医院、非三甲医院在治疗指征掌握率方面分别为22.4%、13.5%，1.7%，差距悬殊。这些数据帮助工作组精准定位帮扶目标，通过“中心辐射”型帮扶模式，通过系统培训、远程会诊等方式，带动区域整体诊疗水平提升，推动了全国诊疗同质化进程。

2.0版本：从规范化到最优化

随着BTK抑制剂临床应用日益普及，以及以索托克拉为代表的新一代BCL2抑制剂获批上市，推动了以联合治疗为基础的“有限疗程”方案发展。

新一代BCL2抑制剂通过全面结构优化，展现出更强的缓解能力。临床前研究显示，索托克拉对BCL-2的结合力是一代BCL2抑制剂维奈克拉的14倍，在R/R CLL患者中带来更高更深的缓解。

这一进展使临床诊疗模式向“有限治疗”革新，让患者实现停药、回归正常生活的愿望成为可能。去年9月的国际慢淋大会指出，慢性淋巴细胞白血病已进入可以“临床治愈”的新时代。在药物可及性不断提高的背景下，白皮书2.0的调研重点也将从“规范化”转向“最优化”，致力于为每位患者寻求个体化的精准治疗路径。

中国慢淋工作组核心专家表示，2.0版本的使命不仅仅是反映现状，更是主动定义和引领有限疗程范式如何在中国落地。该系统将构建以获得深度缓解、追求功能性治愈，同时改善患者生活质量、实现停药为综合目标的治疗体系。

在评价体系方面，2.0版本将首次纳入“患者之声”，通过生活质量调研、停药期许及心理状态评估，将患者核心诉求转化为可衡量的决策维度。

基于中国患者数据与实践的白皮书2.0，不仅立足本土，更具有国际视野。数据显示，中国慢淋患者发病年龄相对更年轻，主要集中在60-70岁，而欧美超过70岁的患者占比超过50%。这意味着中国可以为全球提供规模庞大的、相对年轻群体中进行有限期治疗的长期疗效数据。

此外，中国患者具有独特的遗传学背景和疾病生物学特征，如TP53及IGHV等关键基因的突变频谱与西方存在差异。基于中国患者数据验证的治疗反应和耐药模式，为全球有限期治疗策略提供了不可或缺的种族特异性证据。

专家表示，随着白皮书2.0项目的推进，中国慢淋诊疗正在完成从“跟跑”到“领跑”的转变。新一代BCL2抑制剂联合治疗方案的落地，不仅让中国患者率先受益，更将通过中国数据和中国经验，为全球慢淋精准治疗模式的发展贡献独特智慧。

南方+记者 严慧芳