在大湾区内地持续上新，港澳药械通如何惠泽民生？

广州实现罕见病IVA型黏多糖贮积症唯铭赞急需引进使用、珠海实施当地首例可吸收抗菌封套植入新技术应用、佛山引进过敏性鼻炎新药尘螨变应原舌下片、多地市开出治疗偏头痛瑞玛奈珠单抗处方……2025年，“港澳药械通”在大湾区内地持续上新。

这项2021年正式启动的惠民政策，允许已在香港、澳门上市的药品和医疗器械通过特许引进的方式在大湾区内地定点使用，至今已拓展至45家指定医疗机构，引进药品51种、器械63种，惠及居民万余人次，并获得广东省立法保障。

从“特事特办”的积极探索到常态化制度创新，从首个试点到覆盖大湾区内地九地市，短短4年多，在行政部门、医疗机构、经营企业等多方协同发力下，“港澳药械通”成功开辟出创新药械快速准入的特殊通道，为患者带来更多元、更优质的医疗选择。

▲“港澳药械通”首例药械磁力可控延长钛棒投入使用

在“家门口”用上创新药

“脸上白斑扩散，我不敢照镜子、不敢社交，甚至想过辞职……”

3月26日，在珠海市人民医院皮肤科，47岁的陈叔吐露烦恼：受白癜风困扰的这些年，试过十几种药，白斑不仅没有减少，反而从手指蔓延到脸上，严重影响生活。如今，随着“港澳药械通”政策落地，他用上了全球首款复色新药磷酸芦可替尼乳膏，对治疗有了新期盼。

“这是全球首个获批用于治疗白癜风的外用JAK抑制剂，能为黑素细胞恢复创造良好环境，推动皮肤色素恢复。”该院药学部负责人罗玉鸿介绍，研究显示，49.5%患者治疗24周后白斑消退超75%。

长期以来，受复杂监管流程与技术评估体系等因素影响，海外药械在国内的上市进程宛如一场马拉松，往往需要三五年甚至更久。但“港澳药械通”打开了一扇门。

6岁的小茹从小被诊断为双耳不对称耳聋，两年前接受了左耳人工耳蜗植入术，一年后右耳听力持续下降，也需要植入人工耳蜗。但这一次不用奔波劳碌，在惠州市第三人民医院，她用上了全球新一代人工耳蜗CI632，能听到更清晰、丰富的声音。

家住湛江的卢叔是一位小细胞肺癌患者，在当地治疗效果不佳。家人打听到广州市第一人民医院南沙医院（以下简称“广州市一医院南沙医院”）引进了新药芦比替定，就带着卢叔前来。3个疗程后，卢叔的肿瘤明显缩小。

全国各地的患者也闻声而来。5岁的阿莹来自成都，2岁时被诊断为罕见骨软化疾病低磷酸酯酶症，只能通过阿司福酶α药物治疗缓解。家人曾带她到海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，等待一年半才获得特批用药，听闻香港大学深圳医院（以下简称“港大深圳医院”）引进该药，急忙带着孩子过来。

“作为‘港澳药械通’首家试点单位，截至4月，我们已引进31种药品、18种器械，累计服务患者超过5800人次，其中过半来自省外。”港大深圳医院助理院长白明珠介绍。

患者翘首以盼，医生同样心心念念。“很多国际普遍应用的新药品国内没有，现在，我们终于可以及时给患者用上了。”港大深圳医院神经医学中心主任李勇杰对“港澳药械通”大为赞叹。政策落地不久，他就带领团队申报引进巴氯芬针剂，以便更有效地治疗中重度肌痉挛。

“国内有口服的巴氯芬药品，但需要大剂量才能起效，且容易出现副作用。针剂采用鞘内灌注，直接作用于脊髓中枢，给药量只需口服的千分之一。”李勇杰说，1支针剂价格不到2000元，患者一年仅需2支，钱不多，但能极大改善生活质量。

该院心律失常科主任李海鹰也有此感受。“术后感染一直是心脏起搏器植入手术的一大隐患，是患者和医生都颇为担忧的问题。”他说，早年在国外进修期间，就留意到当地医生在对高危感染风险的患者植入起搏器时会同步放入可吸收抗菌封套，有效降低感染风险，但因政策、审批等诸多限制未能在国内应用，“港澳药械通”让他如愿以偿。

在医院层面，“港澳药械通”也为专科发展注入了强劲动力。作为第二批指定医疗机构之一，中山大学孙逸仙纪念医院成功引进11种心血管新产品，其中全球首款血管外植入式心律转复除颤器（EV-ICD），在美国上市不到一年，国内共植入15例，13例由孙逸仙纪念医院开展，实现技术领先。

类似的还有广州市一医院南沙医院。“医院肿瘤科积累了数十例肿瘤创新药的临床治疗经验，有机会在前沿学术会议中分享成果，提升品牌知名度与影响力，为专科建设开拓了新的发展路径。”该院副院长徐晶说。

开辟创新药械快速准入通道

时间拉回到2021年4月。深圳的阿杨是Rh阴性血型，怀孕28周，原计划去澳门注射抗D免疫球蛋白，以避免妊娠期间和分娩后产生同种免疫反应。还没行动，就因胎膜早破住进港大深圳医院。

突发情况令人担忧，但住院期间，阿杨惊喜地发现，自己辗转联系到的注射液已在港大深圳医院试点使用。她因此幸运地成为首位受益患者，也拉开了“港澳药械通”药械在内地临床应用的序幕。

▲2021年4月，“港澳药械通”首个药品和器械运抵香港大学深圳医院

作为直接关系生命健康与公共安全的特殊商品，药品与医疗器械的研发、审批、流通及使用环节均需遵循严格的规范与标准。尚未在国内上市的境外药械尤甚，其引入不仅要突破既有监管框架的限制，更要在保障安全与促进创新间寻找平衡。

为了理顺流程，省卫生健康委和省药监局专门印发港澳药械进口申请指南、药械目录等指导性文件，通过共建专家库、互认专家意见的方式，启用联合审核快速审批办理程序，确保引进药械具有安全性、有效性、先进性和及时性等要求。

在试点医院，也有一场繁杂的流程重造。“医院专门成立了遴选委员会，就药品和器械引进的诸多事宜进行内部讨论和方案设计，在遴选申报、采购入库、临床使用、随访监测上严格把控，以实现‘来源可溯、去向可追、风险可控、责任可究’的全流程管理。”白明珠说。

首先，医院院内遴选产品，要符合申报要求，患者需要，临床可行；药械到院，要实现“专人、专库、专账、专册、专码”管理；要求必须是副顾问医生级别以上、进行过该药品使用培训且具有使用经验的医生才可独立使用；首剂需在院内治疗室服用，居家用药期间需通过手机拍照上传服药记录；依托自主研发的不良反应监测系统，实时收集用药反馈，并与保险公司洽谈，在医疗责任险加入“港澳药械通”相关内容，等等。

考虑药械引进价格可能会影响其日后在内地上市的价格，港大深圳医院颇为谨慎。“我们会收集和参考香港医管局的采购价格，如果厂家报价太高，一般就不考虑。”白明珠介绍，医院曾想引进一款设备，但厂家报价是香港采购价的3倍，院内经过多番讨论决定放弃。

医院流程完善，进口配送环节也有保障。作为“港澳药械通”进口配送的主要企业，华润广东医药有限公司（以下简称“华润广东医药”）在政策启动初期就设立了专项团队，实现药械产品资料准备、监督机构、境外采购、进口通关、储存配送等多流程的专人对接，筑牢配送安全防线。这套流程下，“港澳药械通”首款药品从获批到送达医院用时37天，首款医疗器械则仅用10天。

▲华润广东医药负责药械采购、进口、配送等流通环节，助力“救命药”速达患者

“一路走来，可以说磕磕绊绊，我们只能不断创新、不断摸索、不断完善。”华润广东医药（华南区域）总经理霍珮琼说。她举例，大多数港澳药械没有符合国内要求的追溯码，为此华润广东医药自主搭建了全闭环药品医疗器械信息追溯系统，按照“一物一码”方式创建药械追溯码，让每一个临床使用最小包装的药品和医疗器械具有唯一标识的身份识别码，“也就是说，医院收货、出库均会扫描该码，所有流转数据信息都被记录在追溯系统中，供监管部门监测。”

为了加快产品申报流程，省药监局还上线预审品种数据库。“我们与多家知名国际制药企业和医疗器械厂家建立长期战略伙伴关系，相对熟悉其在港澳新上市品种情况，可以提前协助其将产品资料申报到预审库，药监局组织药学专家进行审核，我们则同步准备好供应链的全流程。”霍佩琼说，这样就可以在医院有需求时迅速启动申报，也能帮助医院减少产品资料收集的繁琐工作。

实施过程中，“港澳药械通”政策也在不断优化。2024年12月1日正式施行的《广东省粤港澳大湾区内地九市进口港澳药品医疗器械管理条例》规定，目录外急需港澳药械审批时限从35个工作日压缩到20个工作日，目录内则由25个工作日压缩到10个工作日，平均提速50%，实现从“人等药”到“药等人”的转变。

“行政部门审批流程加快，也进一步倒逼医疗机构加快院内申报流程。”徐晶表示，当前，院内相关制度流程没有统一、新一批指定医疗机构需耗费较长时间摸索工作的开展等，都在一定程度上限制了“港澳药械通”的加速扩容，亟待迎来突破。

为了及时收集梳理实施中存在的实际问题，总结工作经验，定期向相关部门反馈，上述管理条例施行当天，在省卫生健康委、省药品监督管理局的支持下，广州市卫生健康委的直接指导下，广州市医院协会成立“港澳药械通”专业委员会。这也是全国第一个“港澳药械通”专业工作委员会，广州消化疾病中心首席专家曹杰当选第一届主任委员，徐晶当选秘书长。

“专委会成员不仅包括了广州市属的指定医疗机构，还包括广州地区的部属省属指定医疗机构。”徐晶说，目前专委会已经举办了两次学术会议，试图通过经验分享、学术研讨和专家讨论，为大湾区医药创新融合注入动能。

药械单价偏高难题如何解

“港澳药械通”药械持续应用，医生为疗效欣喜的同时，对科室绩效考核也有担忧。例如，在广州某家指定医院，两款抗肿瘤新药在临床应用的次月，该院肿瘤科用药量在医院用药排行榜上骤然跃居第二。

为了解决这一矛盾，该院经过多次讨论，制定了特殊政策，明确将“港澳药械通”药械排除在科室药品、器械考核范围之外，以打消医生顾虑，激发更多科室主动申报引进。

事实上，自“港澳药械通” 政策实施以来，药械单价偏高引发的争议持续存在，其对科室及医疗机构考核指标的影响也备受关注。第十四届全国政协常委、广东省政协副主席李心在提案中指出，“港澳药械通”进口药品和医疗器械单价较高，而公立医疗机构有药占比、次均费用等考核指标要求，过高的药占比、耗占比会影响医疗机构在全国医院绩效考核中的排名。

也有不同的声音。一些专家认为，“港澳药械通”政策尚未形成规模效应，影响微乎其微。“大部分医院涉及的科室不多，患者数量也有限，就算是昂贵的肿瘤药物，一年用了几百万元，投在医院几十亿的池子里，也听不出太多声响。”

对此，省卫生健康委、省药监局等相关部门也多次召集相关医院负责人，开展专题讨论。“我们一直积极向国家有关部门反映‘港澳药械通’情况，希望尽量在医院绩效考核中争取特殊处理。”省卫生健康委药政处有关负责人表示。

对患者而言，昂贵的创新药械也是沉重的经济负担。目前医保部门也开辟特殊通道，将部分港澳药械纳入医保报销范围。

来自上海的小珊就感受到政策带来的暖意。她脊柱侧弯严重，在港大深圳医院接受磁力可控延长钛棒植入手术，总费用近18万元。“跨省异地参保人按‘就医地目录，参保地待遇’标准享受医保待遇，经统筹基金报销和医保个人账户支付，患者个人只需要支付四千多元。”白明珠说。

广州、珠海、东莞、中山、江门等市的“惠民保”也将“港澳药械通”纳入保障范围。其中，珠海补充医疗保险“大爱无疆”项目2023年8月就增设“港澳药械通”费用补偿，投保年度内，累计1万元以上、30万元（含）以内的部分，报销60%；深圳2025年度“惠民保”将 “港澳药械通” 保障范围拓展至17个药械，年度最高可报销50万元，免赔额也从3.5万元降至3.1万元。

广州还将“港澳药械通”药械纳入商保。3月25日，由市医保局牵头，多家保险公司联合承保的普惠型商业健康保险“穗新保”正式启动，首期推出6款产品，覆盖广州市创新药械目录和广东省港澳药械通目录中的超百种产品，投保费从69元到1000余元不等。

与常规商业保险相比，“穗新保”可在中山大学附属第一医院、广东省人民医院等22家试点医院内，实现“医保+商保”一站式同步结算，简化理赔流程，提升患者就医体验。

真实世界研究助力医药发展

“港澳药械通”政策落地以后，暨南大学药学院教授蒋杰有了新的工作构思：充分验证这些尚未在国内上市、且无中国内地人群应用数据的新药械的安全性和有效性，助力其在国内准入、临床安全合理使用，以惠及更多患者。

能实现这一验证的方法优选真实世界研究，这是一种通过分析真实世界数据，以评价创新药械临床应用对患者健康真实影响，进而产生真实世界证据的研究方法。在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，真实世界研究至今已助力20余款国际药械加速在国内获批上市，其中3款产品被纳入国家医保目录。

蒋杰认为，大湾区有着独特的政策优势和区位优势，也必将成为真实世界研究的热点区域。因此，打造一个开放包容的学术平台，运用真实世界证据完善真实诊疗环境下急需药械产品临床价值和经济学价值评估，赋能这类产品的全方位准入，尤为关键。

这个想法与相关行政部门不谋而合，也得到暨南大学的大力支持。最终经过多番讨论商榷，暨南大学粤港澳大湾区药品医疗器械真实世界研究院（以下简称“真研院”）于2022年6月成立，蒋杰任院长。当年12月，真研院获批成为广东省粤港澳大湾区药品医疗器械真实世界研究重点实验室，目前一直在进行相关的建设工作。

真研院成立后的第一件事，就是解决“港澳药械通”真实世界研究“怎么开展”的问题。“开展真实世界研究，需要考虑怎么去申报、工作方案是怎样的等问题。”该院教授李沙说。2022年9月，受省药监局的委托，真研院开展了相关的政策调研，在6个月内形成了真实世界研究申报指南、申报资料要求和申报工作实施方案等开展真实世界研究的工作流程建议文件。

随后，真研院又自主立项，探究构建基于“港澳药械通”政策背景的具有大湾区特色的真实世界研究体系，尝试探索如何把临床数据用活、用好的模式；开展创新医疗器械先行先试政策对照研究，为企业“港澳药械通”产品选品决策、申报和推进等提供经验建议。

之后，真研院又将目光转向临床研究实践，积极统筹协调，联合中山大学孙逸仙纪念医院作为牵头主研究中心，4家指定医疗机构共同参与，完成了大湾区首个“港澳药械通”药品的真实世界研究“瑞美吉泮治疗偏头痛患者登记研究”。

“大约4个月里，120名受试者成功入组，所有临床研究流程也在一年内完成。”李沙说。在2024年美国疼痛周大会及中华医学会神经病学学术会议上，研究结果分别以海报和口头的方式展示，得到广泛认可，既为国内医生提供了临床用药指导，也向世界展示了中国在偏头痛治疗领域取得的进展。

在真研院努力开拓的同时，医院、企业等各方主体也在积极探索。2024年4月，省人民医院和南方医科大学南方医院联合发起国内首个关于莱博雷生的真实世界研究；两个月后，省人民医院又牵头开展评估布西珠单抗治疗难治性糖尿病性黄斑水肿的有效性与安全性的单臂临床研究。

港大深圳医院已开展了8项“港澳药械通”真实世界研究，涵盖 PCSK9抑制剂、CD38单抗及1型干扰素受体单抗等药品领域；华润广东医药则积极发挥行业优势，协助3家国际药企开展研究。

随着真实世界研究不断的深入，随之而来的挑战亦不容忽视。“如何推动跨区域政策共融，实现各医疗机构研究中心间的伦理互认，以及如何进一步优化跨境医疗数据的共享，都是急需解决的问题，有待探索。”李沙说。

而在研究之外的真实世界里，“港澳药械通”也会有无限可能，这是一条惠泽民生的道路，必须越走越宽、越走越远。

指导 | 广东省卫生健康委药政处

记者 | 曾剑萍

编辑 | 任君飞 梁沐 责编 | 贺依茜

审核发布 | 李楠楠

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